comscoreAcceso ampliado y derecho al tratamiento: Opciones alternativas de acceso a tratamientos experimentales para el cáncer de mama metastásico

Acceso ampliado y derecho al tratamiento: Opciones alternativas de acceso a tratamientos experimentales para el cáncer de mama metastásico

Si no hay estudios clínicos en los que puedas participar, existen dos vías principales para solicitar un tratamiento experimental por parte de una compañía farmacológica por fuera de un estudio clínico: los programas de acceso ampliado y derecho al tratamiento de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, sigla en inglés) de los Estados Unidos.
 
 

Acceso ampliado y derecho al tratamiento: Opciones alternativas de acceso a tratamientos experimentales para el cáncer de mama metastásico

Habla con tu equipo médico si te gustaría saber si hay un medicamento experimental que podría ser beneficioso en tu caso. Asegúrate de investigar a fondo si hay estudios clínicos en los que podrías participar. En la mayoría de los casos, no cumplirás los requisitos para solicitar un medicamento experimental a través de los programas de acceso ampliado y derecho al tratamiento, a menos que participar en un estudio clínico no sea una posibilidad en tu caso.

Los médicos recomiendan inscribirse en un estudio clínico si cumples los requisitos, ya que tu participación ayuda a fomentar los tratamientos del cáncer de mama y, a cambio, durante el estudio, recibes atención médica adicional y control de los efectos secundarios.

Aun así, si no hay más estudios clínicos en los que puedas participar y te quedaste sin más opciones de tratamiento, habla con tu equipo médico para ver si pueden identificar un medicamento experimental que pueda ser beneficioso para ti y solicitarlo directamente a la compañía farmacéutica.

Es buena idea hablar con tu médico acerca de los posibles riesgos, beneficios y gastos por cuenta propia que puede implicar el acceso a un medicamento experimental por fuera de un estudio clínico. El medicamento puede causar efectos secundarios graves imprevistos y puede no ser eficaz en tu caso incluso si lo fue en otros. Cuanto menos haya avanzado un medicamento en el proceso de desarrollo, menos se sabe acerca de él.

Existen dos vías principales para solicitar un tratamiento experimental por parte de una compañía farmacológica por fuera de un estudio clínico: los programas de acceso ampliado y derecho al tratamiento de la FDA de los Estados Unidos. En ambos casos, tu médico solicitará el medicamento por ti, y la compañía farmacéutica decidirá si lo suministra o no. También puede decidir qué programa debes usar para realizar la solicitud.

A continuación, te brindamos toda la información que debes saber sobre cada programa, además de los posibles costos y cómo comenzar a investigar sobre tratamientos experimentales que puedan ser beneficiosos en tu caso.

Acceso ampliado

La opción de acceso ampliado de la FDA (también denominada “tratamiento compasivo”) es la que se usa con mayor frecuencia para solicitar un medicamento experimental. Si bien la FDA ha estado contribuyendo a que las personas tengan acceso a tratamientos experimentales por fuera de los estudios clínicos desde la década de 1970, el programa de acceso ampliado no se formalizó hasta el año 1987.

El programa de acceso ampliado también brinda garantías a los pacientes de que el derecho al tratamiento no sea una revisión de la solicitud por parte de la FDA y de una junta de revisión institucional (IRB, sigla en inglés). Una IRB es un comité (por lo general, vinculado a un hospital o a una institución que realiza investigaciones) que revisa los planes de investigación, y protege los derechos y el bienestar de los sujetos humanos que participan en los estudios clínicos.

Para poder usar el programa de acceso ampliado, debes cumplir los siguientes criterios:

  • recibir un diagnóstico de una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal

  • no contar con alternativas terapéuticas similares o satisfactorias

  • no poder participar en un estudio clínico

En ese caso tú y tu médico deben seguir estos pasos:

  • Tu médico (que debe tener licencia) trabajará contigo para encontrar un medicamento experimental que sea adecuado para ti. El medicamento puede encontrarse en cualquier fase del proceso de desarrollo o puede haber finalizado este proceso.

  • Tu médico se pondrá en contacto con la compañía farmacéutica para preguntar si te suministrará el medicamento por fuera de un estudio clínico.

  • Si la compañía farmacéutica acepta suministrarte el medicamento, tu médico presentará la solicitud a la FDA para ingresar al programa de acceso ampliado. En algunos casos, el organismo puede hacer cambios al plan de tratamiento, por ejemplo, cambiar la dosis del medicamento.

  • La compañía farmacéutica te avisará si debes cubrir algún costo para acceder al medicamento.

  • Si la FDA le dice a tu médico que avance con la solicitud, este último enviará el plan de acceso ampliado a una IRB.

  • Luego de explicar los posibles riesgos y beneficios del medicamento experimental, tu médico te hará firmar un formulario de consentimiento informado para certificar que entiendes los riesgos que implica el tratamiento.

  • Una vez que el médico reciba los permisos necesarios por parte de la compañía farmacéutica, la FDA y la IRB, la compañía farmacéutica enviará el medicamento para que comiences el tratamiento.

Si bien no hay estadísticas disponibles sobre el número total de solicitudes para ingresar al programa de acceso ampliado que las compañías farmacéuticas reciben o aprueban, esta opción ha funcionado para muchos de los pacientes que reúnen los requisitos y que deciden probarla. Según un informe de 2018 por parte de una evaluación externa del programa de acceso ampliado, la FDA recibió cerca de 9.000 solicitudes de ingreso al programa entre 2013 y 2018, y autorizó el 99 % de estas. Asimismo, Pfizer, Novartis AG y Janssen informaron públicamente que aprueban más del 90 % de las solicitudes de tratamiento compasivo que reciben.

Derecho al tratamiento

Hay una ley federal que otorga a las personas que son diagnosticadas con una enfermedad o afección potencialmente mortal el derecho a trabajar con un profesional de la salud con licencia para solicitar un tratamiento experimental a una compañía farmacéutica por fuera de un estudio clínico. El proceso implica supervisión mínima por parte de la FDA y no requiere revisión por parte de una IRB (a menos que esta revisión sea un requisito de la compañía farmacéutica o de la institución donde el paciente desea recibir tratamiento).

Para participar del programa de derecho al tratamiento, debes cumplir los siguientes criterios:

  • recibir un diagnóstico de una enfermedad o afección potencialmente mortal

  • haber probado todas las opciones de tratamiento aprobadas por la FDA

  • tener un certificado médico en el que conste que no puedes participar en un estudio clínico en el que se utilice el medicamento experimental elegible

En ese caso tú y tu médico deben seguir estos pasos:

  • Tu médico trabajará contigo para encontrar un medicamento experimental que sea adecuado para ti, para el cual se haya completado un estudio clínico de fase I y se encuentre aún en fase de investigación clínica y en desarrollo activo.

  • Tu médico se pondrá en contacto con la compañía farmacéutica para preguntar si te suministrará el medicamento por fuera de un estudio clínico.

  • Si la compañía farmacéutica acepta suministrarte el medicamento, tu médico trabajará con ella para desarrollar un protocolo terapéutico para tu caso particular.

  • La compañía farmacéutica te avisará si debes cubrir algún costo para acceder al medicamento.

  • Luego de explicar los posibles riesgos y beneficios del tratamiento experimental, tu médico te hará firmar un documento de consentimiento informado para certificar que entiendes los riesgos que implica el tratamiento.

  • Una vez que la compañía farmacéutica haya aprobado la solicitud del médico, enviará el medicamento para que comiences el tratamiento.

Desde 2014, 41 estados aprobaron leyes sobre el derecho al tratamiento que son similares a la ley federal existente. Los expertos dicen que, en general, se debería aplicar la ley federal cuando uses la opción del derecho al tratamiento, más allá del lugar en donde vivas en los Estados Unidos.

The Goldwater Institute, una organización jurídica y dedicada a la política pública de libre mercado, desarrolló la legislación modelo sobre la que se basaron las leyes estatales y federales relativas al programa de derecho al tratamiento. Naomi López Bauman, directora de políticas sanitarias de Goldwater Institute, dice que una de las principales ventajas de la opción del derecho al tratamiento es que es menos burocrática para los médicos que el acceso ampliado.

“El derecho al tratamiento puede reducir muchísimo el papeleo y la carga administrativa que recae sobre los médicos, que pueden pasar largas horas completando formularios de la FDA sin recibir remuneración por ese tiempo”, explica. “El derecho al tratamiento también brinda otras protecciones relativas a la responsabilidad por parte de los médicos y las compañías farmacéuticas que usan el programa. En cambio, el acceso ampliado no”.

Si bien las leyes relativas al derecho al tratamiento se crearon con la intención de ayudar a que más personas tuvieran acceso a tratamientos experimentales, algunos expertos dicen que no es probable que aumenten dicho acceso de manera significativa.

Alison Bateman-House, PhD, MPH, MA, eticista y profesora asistente del Departamento de Salud de la Población en NYU Grossman School of Medicine, estudia las leyes del derecho al tratamiento. Dice que solo sabe de dos pacientes que recibieron tratamiento a través del programa desde que se aprobó la ley federal.

“No creo que el programa de derecho al tratamiento sea nunca una opción popular para acceder a los medicamentos experimentales”, comenta. “La mayoría de las veces las compañías farmacéuticas, en cambio, te pedirán que optes por el programa de acceso ampliado. Suelen preferir mayores niveles de vigilancia”.

Los críticos del programa dicen que no cuenta con las protecciones más importantes que son necesarias para salvaguardar a los pacientes.

Varias organizaciones oncológicas principales se opusieron a la aprobación de la ley federal sobre el derecho al tratamiento, incluida la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, sigla en inglés), la Red de Acción contra el Cáncer de la Sociedad Americana contra el Cáncer, The Leukemia & Lymphoma Society y Susan G. Komen.

La ASCO publicó un informe en el que dice que las leyes federales y estatales relativas al derecho al tratamiento “se desarrollan bajo la premisa incorrecta de que la FDA está ralentizando el proceso para obtener el acceso ampliado” y que las leyes “eliminan del proceso protecciones críticas para los pacientes sin beneficio aparente”.

Por ley, las compañías farmacéuticas no pueden obtener ganancias con ningún tratamiento que no haya sido aprobado por la FDA, pero cuando brindan un medicamento experimental a través de los programas de acceso ampliado y derecho al tratamiento, pueden cobrarle al paciente los costos directos relacionados, por ejemplo, con la fabricación del medicamento.

Si una compañía farmacéutica acepta suministrar un medicamento a través de estos programas, debe notificar a tu médico si planea cobrártelo y, en ese caso, cuánto. Esta notificación debe realizarse antes de que firmes el documento de consentimiento informado y comiences el tratamiento.

La Dra. Bateman-House dice que su investigación demostró que, en la práctica, la mayoría de las compañías farmacéuticas no cobran los medicamentos que suministran a través del programa de acceso ampliado.

Es posible que otros de los costos asociados al tratamiento con un medicamento experimental, como las consultas adicionales en la clínica o los análisis de laboratorio y de imágenes, no estén incluidos en la cobertura de tu seguro de salud. Las aseguradoras, Medicaid y Medicare no tienen la obligación de cubrir los costos asociados a los tratamientos experimentales por fuera de un estudio clínico. Debes hablar con tu aseguradora antes de comenzar un tratamiento experimental para averiguar si cubrirá la totalidad o una parte de estos costos.

Si no puedes participar en un estudio clínico y no tienes más opciones de tratamiento, puedes buscar alternativas:

  • Visita Clinicaltrials.gov, haz clic en “Advanced Search” (búsqueda avanzada), ingresa tu afección o enfermedad en el primer campo de búsqueda y luego selecciona “Expanded Access Studies” (estudios sobre el acceso ampliado) debajo del menú desplegable de “Study Type” (tipo de estudio).

  • Visita el Directorio de compañías de Reagan-Udall Foundation para consultar el navegador del programa de acceso ampliado en línea de la FDA. En este directorio puedes buscar medicamentos experimentales y programas y políticas de acceso ampliado de diversos fabricantes de medicamentos.

  • Una vez que hayas identificado un medicamento experimental que te interese, puedes visitar el sitio web del fabricante y buscar sus políticas relativas al “tratamiento compasivo”, “acceso preaprobado” o “acceso ampliado”. Si no encuentras esta información en línea, llama a la compañía.

Para obtener más información sobre cómo solicitar un medicamento experimental por fuera de un estudio clínico, visita los programas de acceso ampliado y derecho al tratamiento. El navegador del programa de acceso ampliado de Reagan-Udall Foundation también cuenta con guías paso a paso para pacientes, cuidadores y médicos sobre cómo funciona el proceso para participar en el programa de acceso ampliado.

 
Referencias
  1. RighttoTry.org. El programa de derecho al tratamiento en tu estado. Disponible en inglés en: https://righttotry.org/in-your-state/.

  2. CancerAdvocacy.org. Carta del consejo de liderazgo contra el cáncer. 21 de mayo de 2008. Disponible en inglés en: https://www.canceradvocacy.org/wp-content/uploads/2018/05/CLC-to-House-Leadership-on-Right-to-Try-May-22-2018.pdf. (PDF)

  3. FightCancer.org. Carta de febrero de la coalición sobre el programa de derecho al tratamiento. 6 de febrero de 2018. Disponible en inglés en: https://www.fightcancer.org/sites/default/files/National%20Documents/February%20Right%20to%20Try%20Coalition%20Letter%20-%20Final.pdf. (PDF)

  4. ASCO.org. Informe de ASCO in Action: Programas de derecho al tratamiento y acceso ampliado a medicamentos experimentales. 9 de mayo de 2018. Disponible en inglés en: https://www.asco.org/advocacy-policy/asco-in-action/asco-action-brief-right-try-and-expanded-access-investigational-drugs.

  5. Informe sobre el programa de acceso ampliado de FDA.gov Mayo de 2018. Disponible en inglés en: https://www.fda.gov/media/119971/download.

  6. Pfizer.com. Tratamiento compasivo & acceso ampliado. Disponible en inglés en: https://www.pfizer.com/purpose/medicine-access/compassionate-use.

  7. Usdin, Steve. FDA to facilitate access to unapproved drugs (La FDA facilitará el acceso a medicamentos no aprobados). Disponible en inglés en: https://www.biocentury.com/biocentury/regulation/2018-12-14/how-fda-plans-help-patients-get-expanded-access-unapproved-drugs

— Se actualizó por última vez el 9 de febrero de 2022 23:48